113年藥師/藥劑生、西醫師、護理師/士、專科護理師繼續教育積分課程

第107屆藥事論壇講座

 

臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據暨其統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析 

 

113年4月11日 (四) 13:00-19:00

三軍總醫院內湖院區B1第2演講廳 (台北市內湖區成功路二段325號)  實體/視訊同步

指導單位 : 衛生福利部

辦理單位 : 社團法人台灣藥物品質協會、財團法人國際教育基金會 

 

第107屆藥事論壇講座 將於113年4月11日 (星期四) 13:00-19:00，以「臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據 暨 其統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析」 為主題辦理。 

 

場次一、臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據

   新藥研發大部分的時間與經費均花費在臨床試驗。因此，適當的臨床試驗計劃書及選定最佳試驗設計及統計方法，不僅可加速臨床試驗，及早造福病患，更能節省研發成本。

   當臨床試驗有多重評估指標(primary endpoint)或比較時，若未能採用適當統計方法，可能會增加試驗之Type I誤差，進而導致試驗結果解讀的不確定性。本次藥事論壇特邀財團法人醫藥品查驗中心 林資荃 小組長，主講 臨床試驗及多重指標統計指導原則，描述不同分析標組及排序之策略與具公信力的統計方法，來處理試驗多重性問題，以控制對藥物效果做出錯誤結論的機會，期許讓我國生技新藥產業人士，對臨床試驗統計有更深刻的理解。

   藥品的有效性須建立於實質證據之上。美國 FDA 曾闡述，一般而言須由兩個充分且控制良好、具有說服力的臨床研究，才能確立有效性。美國國會及FDA分別於 1997及1998修訂505(d)的規定，也可考慮「以一項充分且控制良好的臨床研究，加上於該臨床研究之前或之後所取得之確認性證據」來建構實質證據。本次論壇邀請 財團法人醫藥品查驗中心 趙珮瑛 臨床審查員，主講美國 FDA 於 2023 年 9 月發表之補充指引以一項充分且控制良好的臨床研究及確證性證據來展現有效性之實質證據，詳盡的闡述如何從一個或多個來源（例如：臨床數據、作用機轉數據、動物數據）獲取的數據，來支持單一項充分且控制良好的臨床研究的結果，即可確立藥品之有效性。

 

場次二、統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析

   臨床試驗執行人員應收集所有患者的完整資料，但確認性臨床試驗中難免會有資料缺失，根據資料缺失的數量和類型，處理資料缺失的方式可能會對臨床試驗的最終結果以及結論產生關鍵性的影響。本次藥事論壇特邀財團法人醫藥品查驗中心 吳雅琪 資深審查員，主講 臨床試驗案中關於療效及安全分析群體之統計與缺失資料處理方法之審查重點，分享審查單位如何判斷主要療效分析群體的合適性，以及主要療效評估指標中定義的缺失資料處理方法是否適當。

   此外，一項藥物須清楚地描述對於特定疾病的效益與風險，以便製藥公司、法規單位、病患、醫師及其他利益相關者能做出適當的決策，本次論壇邀請 國家衛生研究院 蕭金福 研究員，參考美國FDA依據ICH E9(R1)的公告，主講 臨床試驗中的估計值和敏感性分析，探討如何適當地規劃並清楚區分估計標的、估計方法、估計值，及敏感度分析，期望有助於廠商規劃易於通過審查之臨床試驗。 

 

   藥事論壇講座自民國93年開辦20年，至今，已連續辦理107屆，討論與新藥物相關之智財、專利、法規、臨床等藥物研發及藥物法規、管理相關之主題，超過18,513位醫藥界與產、官、學、研菁英參與，其中，衛福部新藥審議/諮詢委員、醫藥政官員、CDE審查員逾3,927人次參與貢獻，頗具實際溝通、解決問題及提出願景之效果。